《泛发性脓疱型银屑病(GPP)多层次保障》研究报告正式发布

在罕见病大家庭中，罕见皮肤病是较为特殊的一类。根据我国《第一批罕见病目录》，有包括系统性硬化症、白化症、遗传性血管性水肿、大疱性表皮松解症等十数种与皮肤相关的罕见病收录其中。近期公布的《第二批罕见病目录》，又纳入泛发性脓疱型银屑病、天疱疮、神经纤维瘤等罕见皮肤病。然而，有些罕见皮肤病并不在我国已经公布的《罕见病目录》当中，却同样罕见，如着色性干皮病、遗传性鱼鳞病、残毁性掌跖角化症、Netherton综合征等，可见罕见皮肤病并非小众。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
由于我国人口基数较大，罕见皮肤病患者总量并不少；但大多数临床医师对罕见皮肤病认识不足，医疗资源及诊断技术有限，导致很多罕见皮肤病患者由于错误或延误诊断，不恰当的治疗和欠完善的医疗护理忍受着不必要的痛苦。同时，只有极少部分罕见皮肤病有特效药，而高昂的治疗费用导致罕见皮肤病患者家庭经济负担加重，引发贫困，影响家庭生活质量。而对于大部分没有特效药的罕见皮肤病而言，主要的治疗方式仍是基于控制症状的对症治疗，患者通常需终身治疗缓解疾病。如何通过多层次保障减轻患者的治疗负担就成为罕见皮肤病群体关注的焦点。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
2023年7月22日，在第五届罕见病合作交流会上，北京病痛挑战公益基金会和南开大学卫生经济与医疗保障研究中心联合发布《罕见皮肤病多层次保障研究报告》（文末附申领链接），对包括遗传性大疱性表皮松解症、天疱疮和类天疱疮、先天性鱼鳞病（火棉胶婴儿）、泛发性脓疱型银屑病、着色性干皮病等5类6种罕见皮肤病的支付保障问题进行考察，期待能够通过“医保+商保”保障模式减轻患者的疾病负担。在此基础上，研究团队完成了《泛发性脓疱型银屑病(GPP)多层次保障研究报告》，以泛发性脓疱型银屑病（以下简称GPP）群体为主要研究对象，呈现患者群体诊疗保障的核心痛点，以及如何通过多层次保障实现GPP患者的用药可及。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
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关注点1：泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者群体特征cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
作为罕见皮肤病家族中的一员，泛发性脓疱型银屑病(Generalized pustular psoriasis,GPP)是一种非传染性的、疼痛的皮肤疾病，目前尚无治愈方法，对患者的生存质量有着极大的负面影响。该疾病极为罕见，在中国的发病率在1.403/100000人左右，患病率呈现“双峰”分布，首次出现的高峰为0～3岁，第二高峰则为30～39岁。GPP患者主要集中在成年人，男女比例相当，治疗方式以全身性药物为主，虽然患者普遍有医疗保险，但由于相关药物并未被纳入医保名录，同时缺乏商业保险的补充，因此自费比例较高，导致患者经济负担较为严重。患者及其照料者普遍认为GPP是一种相当严重的疾病，患者病耻感强烈。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
图1:泛发性脓疱型银屑病患者平均医疗总费用及其主要支付途径平均支付金额cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
可以说，泛发性脓疱型银屑病的治疗负担和疾病程度是“一体两面”。疾病程度会加剧或减轻患者的经济负担，一旦患者的疾病情况严重则导致护理成本增加或丧失工作能力，直接负担和间接负担均会加重。这种局面的出现，极易造成患者治疗的恶性循环，甚至直接中止治疗。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
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关注点2：泛发性脓疱型银屑病患者所面临的主要挑战cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
随着我国药品注册和医保准入的行政程序愈加完善和规范，为我国罕见病药品的上市准入提供了极大的便利条件。但是随着问题解决逐步深入，结构不完善所带来的挑战也愈加凸显。泛发性脓疱型银屑病患者目前面临两大挑战，一是基本医保不覆盖治疗方案，导致患者无法负担昂贵的治疗费用，二是所用药品缺少适应症。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
1. 基本医保不覆盖治疗方案，导致患者无法负担昂贵的治疗费用cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
目前，治疗泛发性脓疱型银屑病的新药虽然在国内上市，但尚未纳入医保药品清单。这导致患者面临高昂的自费治疗费用，限制了药物的普及。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
2. 部分药品缺少泛发性脓疱型银屑病适应症cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
长久以来，由于缺少有效治疗手段，泛发性脓疱型银屑病患者多采用寻常型或其他亚型(如斑块型)银屑病的治疗方案进行治疗，而这类治疗方案通常并没有泛发性脓疱型银屑病的适应症，医保无法报销。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
总体而言，要从源头上减轻患者的经济负担，使患者能够在可负担的情况下获得充分的治疗。所以，在泛发性脓疱型银屑病已有特效药的情况下，优先推动医保纳入治疗特效药，从而改善患者的生存质量是当务之急。同时，也应当积极推动相关企业拓展医保内其他治疗方案的适应症，从而达到降低患者治疗负担的目的。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
关注点3：如何通过“医保+商保”实现GPP患者用药的多层次保障cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
如果将泛发性脓疱型银屑病的特效药通过我国的基本医保、大病保险以及普惠型补充商业医疗保险报销之后，通过模拟测算，个人年自付金额和比例都有了显著减少，个人自付费用均值不到20%，这种情况能够大大减轻患者及家庭的治疗经济负担，从而有效改善患者的生命质量。然而，这种以“医保+商保”为基础的多层次保障构建仅仅停留在理论测算层面，仍未能真正发挥作用。只有治疗药品 (耗材)进入国家基本医保目录，各地的普惠险能够持续地为参保人提供补充保障，最终才能逐步实现。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
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图2:GPP患者用药多层次保障模型测算示例cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
关注点4：针对GPP的多层次保障构建有什么建议cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
1. 准入基础——打通“药监+医保”, 药品全生命周期(临床-上市-支付) 管理体系政策壁垒。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
对于在国内上市、海外已有相关适应症的罕见病创新药，建议简化新增适应症的注册程序。医保方面，应充分利用医保谈判中的“简易续约”机制，减轻企业压力，提高谈判效率。此外，建议在药品审评注册时开展药品价值评估医保专用通道，加速医保报销流程。针对临床上的超适应症用药，建议完善罕见病诊疗指南，基于循证医学证据，统一支付标准。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
2. 保障路径——打造“医保+商保”为主体多元创新的筹资和支付手段cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
根据《“十四五”全民医疗保障规划》，医疗保障体系将深化药品和医用耗材集中带量采购制度改革，优化医保药品目录。在罕见病创新药品的价值评价方面，除了考虑经济价值，还需强调临床和社会价值。建议引入新的评价指标，为更多罕见病创新药品进入医保创造机会。同时，可通过商业保险进行试点保障，覆盖罕见病创新疗法，为其提供保险保障。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
3. 多元共建——鼓励“市场+社会”主动参与，动员更多社会力量关注支付难题cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
从产业角度看，医药企业在罕见病创新药发展中扮演主体角色，企业应充分意识到通过参与药品谈判进入医保，实现“以量换价”来保障利润。在普惠险覆盖罕见病方面，企业应积极参与保险责任和特药目录制定，促进更多罕见病创新药进入普惠险保障范围。通过协作，企业和患者组织、公益慈善组织可发挥各自优势，提供患者服务，表达患者用药需求，促使更多社会力量参与解决罕见病问题。cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
感谢以下专家为研究提供支持（排名不分先后）cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
史星翔 银屑病病友互助网创始人cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
李亚子 中国医学科学院信息研究所健康与医疗保障研究中心主任、研究员cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
贾方红 北京市卫生经济学会医疗保险专业委员会主任委员cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
朱   坤 中国财政科学研究院社会发展研究中心副主任cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
刘   欣 中国初级卫生保健基金会国际业务部主任cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
张春雷 北京大学第三医院皮肤科主任医师cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
聂振华 天津市中医药研究院附属医院皮肤科主任、教授cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
何俊辰 天津市中医药研究院附属医院皮肤科医生cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
盛志国 天津市第一中心医院医保办主任cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
张   磊 天津市人民医院医疗保险办公室副主任cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
刘光耀 中国人寿再保险公司产品开发部资深精算师cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
穆小林 中国人民财产保险股份有限公司天津市分公司 互联网保险业务部总经理cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
张   旸 中国人民财产保险股份有限公司天津市分公司健康保险高级核保师cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
妈妈就在你身边 | 世界aHUS关爱日cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
2023年罕见病合作交流会顺利举办cNu客商网-商会、协会、校友会、俱乐部资源整合社交平台
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